基層反映“罕見病”背后存在四大問題亟需引起重視

1、【輿情信息】基層反映“罕見病”背后存在四大問題亟需引起重視“罕見病”是指那些發病率極低的疾病，又稱“孤兒病” 。 根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的 0.65‰-1‰的疾病。世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定的差異，目前我國對罕見病沒有官方的權威定義，按世界衛生組織定義罕見病的發生率計算，我國現階段罕見病患者就超過千萬人之多。2014 年， “冰桶挑戰”接力游戲席卷全球，浙江各界也積極響

2、應，呼吁全社會關注罕見病，讓愛不罕見。目前，罕見病患者在治療、保障方面的現狀并不容樂觀，亟需引起重視。一是法律政策不健全。一方面，對于罕見病，目前我國在法律層面上尚無官方的權威定義，因為中國對罕見病的發病情況尚不十分清楚，而國外數據不一定適合中國國情，這也是目前中國罕見病政策制定的困難和瓶頸。另一方面，我國對“孤兒藥”的研發、引進、生產、銷售等環節缺少政策支持。也就是說，相關單位既未給予患者專門補貼，也沒有通過政策工具激勵此類藥物研發。

3、近些年的兩會，有人大代表提議盡快制定我國的《罕見疾病防治法》 ，加快罕見病藥品的注冊審批及研發生產，以讓更多的這一弱勢群體受益。盡管如此，在一波又一波的醫療改革中，我們仍未能看到中國出臺孤兒藥政策的些許跡象。這些無形間強化著患者的現實無力感。二是罕見病未被納入醫療保障系統。當前，國內罕見病的醫少，已退出了中國市場，這讓小丁陷入了“無藥可治”的窘境。四是罕見病人群缺乏關愛。近幾年來，人們對罕見病的關注逐漸增多，但它遠沒有成為公眾話題， “